LoQus23退出隐身模式,目标是亨廷顿氏症和其他三重重复疾病

神经元发送脉冲电脉冲并相互通信。神经系统疾病、肿瘤和脑外科的概念

英国生物技术公司LoQus23 Therapeutics宣布将提供1540万美元(1150万英镑)的种子资金,用于治疗亨廷顿舞蹈症和其他三联重复疾病,方法是针对功能失调的DNA错错修复。

融资来自英国痴呆发现基金设立的专业风险投资公司一群制药,生物技术,慈善和英国政府代表,以及诺华风险基金,并扩展了其最初的6美元(£4.5 m)种子,从痴呆发现基金在2019年获得的9.4美元(£7米)。

三联体重复失调是由一种基因突变引起的,在这种突变中,一组有三个核苷酸的DNA以异常高的数量出现,最终变得不稳定并导致疾病。例如,遗传性退行性神经紊乱亨廷顿病是由CAG重复在计画编码神经蛋白杭丁顿蛋白的基因。这组患者有50多种疾病,包括几种脊髓小脑共济失调、脆性X综合征和弗里德里奇共济失调等。

研究表明,异常DNA错配修复(MMR)机制可以影响亨廷顿舞蹈症和其他三联重复障碍的发病和进展的年龄等因素。MMR可通过触发进一步的三联体扩张,使疾病和症状恶化,并使发病年龄提前,从而加剧疾病的严重程度。

LoQus23计划通过口服小分子药物靶向疾病相关的MMR,针对亨廷顿氏舞蹈症、强直性肌营养不良1型和其他三联重复紊乱。

该公司总部位于英国剑桥,由现任首席执行官大卫·雷诺兹和现任CSO的卡洛琳·本恩于2019年创立,当时他们和神经学家露丝·麦克南都是痴呆症发现基金常驻企业家。

在成立公司之前,雷诺兹曾在Merck Sharp & Dohme、Lundbeck等制药公司工作,最近还在剑桥的辉瑞制药公司领导神经科学和疼痛研究网站。Benn之前在伦敦国王学院和哈佛医学院从事亨廷顿氏症的分子机制和治疗方法的研究,之后在辉瑞和阿斯特制药工作。

根据该公司的一份新闻声明,该公司计划用这笔钱来确定一种主要的候选药物,并“探索其他MMR蛋白在三重重复疾病中身体不稳定的作用”。

“早期对LoQus23的重大兴趣是对该公司寻求基因验证目标治疗三重重复疾病方法的有力验证。发现口服药物,以有效打击异常DNA错配修复可以显著改善患者的生活毁灭性的遗传疾病,如亨廷顿氏舞蹈症,很高兴看到地区指定基金和NVF有相同认识到潜在的在公司里,“基督教荣格说,合伙人痴呆发现基金。

LoQus23并不是唯一一家致力于以MMR为重点治疗亨廷顿舞蹈症的英国公司或研究团队。今年9月,伦敦大学学院的研究人员宣布他们已经在MMR途径中发现了一种机制,可以阻止亨廷顿舞蹈病的发展,现在他们正与另一家剑桥创业公司Adrestia Therapeutics合作,进一步开发这一机制。

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